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超过97%的软骨发育不全病例是由于成纤维细胞生长因子受体(FGFR)3基因突变所致。该疾病的特点是身材矮小、巨大头畸形以及额叶隆起。并发症可能包括颅骨和椎管狭窄、脑积水和睡眠呼吸暂停。TYRA-300是一种研究型口服FGFR3选择性抑制剂，目前正在开发用于治疗癌症和骨骼发育不良，包括软骨发育不全。

Tyra生物科学公司于8月1日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其领导的精准医学项目TYRA-300孤儿药称号(ODD)，用于治疗软骨发育不全。

该称号是基于积极的临床前结果，该结果表明，与赋形剂相比，TYRA-300治疗的小鼠在生长和骨长度方面有所增加。Tyra希望在2024年开始在儿科患者中进行二期试验。

该公司还在1/2期SURF301试验(NCT05544552)中研究TYRA-300作为晚期尿路上皮癌和其他FGFR3基因改变的实体瘤的潜在治疗方法。

“患有软骨发育不全的人可能会出现严重的健康并发症，而目前可用的疗法无法充分解决这些并发症。我们使用TYRA-300治疗软骨发育不全的目标不仅是解决身高问题，而且是解决与这种情况相关的长期健康并发症。”Tyra首席医疗官Hiroomi Tada博士说道。“FDA决定授予TYRA-300孤儿药称号，这是对我们的方法为软骨发育不全社区带来益处的潜力的重要认可。我们仍有望在2024年向FDA提交IND申请，以启动TYRA-300治疗儿童软骨发育不全的2期研究。”

参考来源：‘Tyra Biosciences Announces FDA Orphan Drug Designation for TYRA-300 for the Treatment of Achondroplasia’，新闻发布。Tyra Biosciences, Inc.；2023年8月1日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。